【药研发】18.06.06 重磅！全球首创长效抗艾新药获批上市 | 治疗癌症之王，新型化疗法能延长生命长达20个月...

重磅！全球首创长效抗艾新药获批上市。前沿生物自主研发的国家一类新药艾可宁（注射用艾博韦泰）获得国家药监局批准上市。Ⅲ期临床试验中期数据分析显示，每周注射一次艾可宁联合洛匹那韦/利托那韦治疗“一线配方治疗失败的HIV感染者”，其疗效与世界卫生组织（WHO）推荐的二线配方（三药组合，对照组）相当或更优，与含有替诺福韦的对照组配方相比显示出有统计意义的更优肾脏安全性。艾可宁是全球第一个抗艾滋病长效融合抑制剂。

1. 罗氏 Perjeta 早期乳腺癌组合疗法获欧洲委员会批准。罗氏（Roche）集团宣布，欧洲委员会（EC）已批准 Perjeta®（pertuzumab）联合曲妥珠单抗和化疗（Perjeta 为基础的治疗方案），用于术后（辅助）治疗高复发风险的HER2 阳性早期乳腺癌成年患者。在一项大型 III 期临床研究中，与曲妥珠单抗联合化疗相比，使用 Perjeta 为基础的治疗方案，可使浸润性乳腺癌患者整体的复发或死亡风险显著降低（无浸润性疾病生存，iDFS）。

2. 诺华/安进偏头痛新药Aimovig在欧盟上市在即。诺华（Novartis）宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Aimovig（erenumab）用于每月至少发生4天偏头痛的成人患者，以预防偏头痛。在4个II期和III期临床研究中，与安慰剂相比，Aimovig横跨偏头痛谱在减少每月偏头痛天数方面表现出临床统计学意义上的显著疗效。Aimovig由诺华与安进联合开发，已于今年5月17日获FDA批准用于预防偏头痛。

3. 治 疗 癌 症 之 王，新 型 化 疗 法 能 延 长 生 命 长 达 20 个 月！在2018年ASCO大会上，一项名为PRODIGE 24/CCTG PA.6的关于化疗的临床试验结果公布。数据表明，一种创新化疗mFOLFIRINOX能有效地治疗被称为“癌症之王”的胰腺癌，且对于这种预后极差的癌症，这款化疗竟能延长患者生命长达20个月。该新型化疗法包含四种不同的化疗成分，包括奥沙利铂（oxaliplatin）、亚叶酸钙（leucovorin）、伊立替康（irinotecan）、以及5-氟尿嘧啶（5-fluorouracil）。

4. 优 时 比 新 型 抗 癫 痫 药 扩 展 适 应 症 申 请 获 欧 盟 CHMP 支 持。优时比（UCB）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Briviact（brivaracetam）扩展适应症，纳入辅助治疗4岁及以上癫痫患者部分发作性癫痫（伴或不伴继发性全面性发作癫痫）。CHMP的积极意见是基于Briviact治疗成人患者的疗效数据向儿童患者的外推（extrapolation），并由儿童患者中收集的安全性和药代动力学数据支持。

5. 百时美施贵宝Opdivo组合疗法III期临床显著延长PFS。百时美施贵宝（BMS）公布其III期研究CheckMate-227的部分结果。该研究评估了与化疗相比，nivolumab（Opdivo）联合低剂量ipilimumab、以及nivolumab联合化疗在晚期非小细胞肺癌（NSCLC，PD-L1 <1%，包括鳞癌及非鳞癌）一线治疗中的作用。数据显示，在PD-L1<1%的患者中，与化疗（n=186）相比，nivolumab联合化疗（n=177）能够延长无进展生存期（PFS, HR 0.74）。

6. 默沙东Keytruda小细胞肺癌Ⅱ期临床结果积极。默沙东（MSD）公布KEYNOTE-158临床Ⅱ期试验一组的队列中期数据。该试验结果证明抗PD-1药物KEYTRUDA®（Pembrolizumab）作为单一疗法治疗小细胞肺癌（SCLC）的抗癌潜力。试验结果显示，接受KEYTRUDA®治疗的患者其客观缓解率（ORR）为18.7%（95% CI，11.8-27.4），完全缓解率（CRR）为3%，部分缓解率（PRR）为16%。Keytruda是一种已被批准用于多种癌症的免疫疗法，可治疗黑色素瘤、非小细胞肺癌、以及头颈部鳞状细胞癌等。

7. 杨森Erdafitinib转移性尿路上皮癌Ⅱ期临床疗效积极。强生公司旗下杨森（Janssen）制药公布口服FGFRs抑制剂药物erdafitinib的Ⅱ期临床研究结果。结果表明，针对转移或手术无法切除的尿路上皮癌（mUC）及FGFR改变的患者，erdafitinib可以产生持久的缓解。 Erdafitinib是一种一天一次口服FGFRs抑制剂，目前正由杨森公司进行尿路上皮癌治疗的Ⅱ期及Ⅲ期临床评价。

8. Novocure肿瘤电场疗法Ⅱ期临床使PFS提高2倍以上。Novocure公司公布其肿瘤治疗电场治疗复发性卵巢癌患者的Ⅱ期临床试验结果。试验结果表明，与紫杉醇单一疗法相比，肿瘤治疗电场与紫杉醇（paclitaxel）的组合疗法能将患者的无进展生存期（progression free survival, PFS）提高2倍以上，并能改善患者的总生存期（OS）。该肿瘤治疗电场能够以每秒钟10万到30万次的频率变换电场极性，且其频率可以被调节到只靶向特定大小的肿瘤细胞。

9. FDA将采用药品临床试验数据“实时审评制”。近日，FDA局长Scott Gottlieb在北美临床肿瘤（ASCO）年会上透露，为了打破抗癌新药审评监管中的障碍，加速抗癌药品的上市速度，FDA将采用药品临床试验数据“实时审评制”，及时告知申请者是否被批准上市或被淘汰出局。目前，“实时审评制”已在上市肿瘤药扩大适应症申请中试点应用，如若试点成功，下一步，FDA或将会把此审评方法和流程扩展到所有癌症新药上市申请程序中去。

1. 《罕见病目录制订工作程序》发布。6月5日，国家卫健委发布《罕见病目录制订工作程序》。该《工作程序》圈定“罕见病”的定义必须符合四个条件：国际国内有证据表明发病率或患病率较低，对患者和家庭危害较大，有明确诊断方法，有治疗或干预手段、经济可负担或尚无有效治疗或干预手段、但已纳入国家科研专项。此外，还进一步指出，分批遴选的目录覆盖病种实行动态更新，目录更新时间原则上不短于2年。

2. 我国CTO手术成功率为80%左右。在东方心脏病学会议上，复旦大学附属中山医院葛雷教授详细解读了近年来中国冠状动脉慢性闭塞病变介入治疗俱乐部（CTOCC）数据库资料。CTOCC俱乐部注册研究结果分析发现，我国2016~2017年慢性完全闭塞（CTO）手术成功率为80%左右，与美国、日本有不小的差距，手术操作不够规范可能是重要原因之一。

3. JAMA儿科子刊：婴儿补充维生素D每天10 μg足以。近日，芬兰公布的一项发表在JAMA儿科学的研究报告显示，给婴儿补充三倍的维生素D并不能使他们的骨骼变得更强壮。该研究纳入了975名健康足月儿，其中489例婴儿每日口服维生素D 10 μg，另外486个婴儿每日补充30 μg维生素D，时间持续从2周~24个月不等。研究数据显示，虽然在24个月时，30 μg组的平均维生素D水平高于10 μg组，但骨强度指标和骨密度指标均无差异。

4. 世界卫生组织呼吁，国家元首对慢病防治负主要责任。世界卫生组织发布报告，呼吁采取紧急行动应对慢性病和精神健康障碍，并要求作出高级别政治承诺。该报告还同时在医学杂志《柳叶刀》中发表，呼吁国家元首和政府首脑对非传染性疾病承担主要责任，并认识到有必要确保卫生部具有必要的影响力，使该问题在政治意愿和资金方面得到应有的支持。